Începând cu 2016, Agenţia Națională a Medicamentelorși Dispozitivelor Medicale (ANMDM), prin personalul de specialitate, va realiza desemnarea unui număr de cinci molecule ca medicamente orfane. Ceea ce înseamnă că acestea se vor regăsi în perioada următoare în studii cliniceși probabil că mai târziu în autorizații de punere pe piață. Este binecunoscut că sistemul de rambursare a fost deschis după o lungă perioadă în care moleculele nu au avut acces în sistemul de rambursare chiar cu 17 medicamente orfane care se adresează bolilor rare în mai 2014. De atunci, Agenția împreună cu Ministerul Sănătățiiși CNAS au lucratși au realizat 7 modificări la HG care stabilește moleculele care intră în sistemul de rambursare. La fiecare dintre aceste modificări, bolile rare au avut cel puțin opt molecule intrate – a afirmat Nicolae Fotin, preşedinte ANMDM , cu prilejul unei conferințe privind bolile rare, organizată de Alianța Națională pentru Boli Rare din România. El a amintitși de ultima hotărâre de guvern din această lună prin care au fost introduse molecule pentru patru patologii care nu beneficiau de terapie în prezent, pentru acestea fiind elaborate protocoalele de prescriere. Nicolae Fotin a mai anunțat un proiect care se referă la dezvoltarea de studii clinice în România pentru pacienți pe o perioadă de un an, rezultatele urmând a stabili dacă moleculele vor intra sau nu în sistemul de rambursare. Nicolae Fotin a precizat că una dintre provocări o reprezintă realizarea registrului național pentru boli rare. Ziua Internațională a Bolilor Rare este marcată la 28 februarie.